מחקרים קליניים הם חלק בלתי נפרד מגילוי ותהליך פיתוח של תרופות ובדיקות אבחון. לפני שתרופה חדשה או בדיקת אבחון יכולים להיות משווקים, יש לספק ראיות המוכיחות בטיחות ויעילות שלהן, ושאלה יהיו מבוססות על מחקרים קליניים מתוכננים היטב, מבוקרים, שנעשו תחת פיקוח ראוי, במטופלים שהסכימו להשתתף במחקרים.
מחקרים קליניים המתוכננים היטב מתבצעים באנשים שהתנדבו להשתתף בניסוי על מנת לענות על שאלות כגון:
האם הטיפול הנבדק יעיל?
האם הוא יעיל יותר מטיפולים אחרים שקיימים?
האם יש לו תופעת לוואי?
מחקרים קליניים מספקים גם מידע חשוב לגבי הערך הקליני של בדיקת אבחון וכיצד טיפול משפר את איכות החיים.
כל מחקר שאנו מבצעים מבוסס על תוכנית מקיפה, או פרוטוקול. תוכנית המחקר מפרטת בין השאר איזה סוג של מטופלים יכולים להשתתף במחקר, אילו בדיקות יבוצעו ולוחות הזמנים שלהם, סוג התרופות והמינונים שלהם, וכמה זמן ימשך המחקר. התוכנית מפרטת גם אילו נתונים בכוונתנו למדוד (מהן התוצאות שנרצה לבדוק, או המדדים העיקריים) ואיזה סוג מידע נאסוף. את הנתונים והמידע שייאספו אנו נחלוק עם רשויות הבריאות כדי לקבל אישור לשימוש בתרופה בארץ.
מחקרים קליניים מבוצעים בפאזות (שלבים). כל פאזה נועדה לענות על שאלות מסויימות. בדרך כלל נבדקת תרופה חדשה בשלוש פאזות של מחקרים קליניים על מנת להראות כי היא בטוחה לשימוש ובעלת יעילות, לפני שניתן להגיש אותה לאישור רשויות הבריאות. לעיתים מתכננים מחקרים נוספים גם לאחר קבלת אישור רשויות הבריאות, זוהי הפאזה הרביעית שנועדה בעיקר להמשך איסוף מידע בטיחותי על התרופה הנחקרת וזאת ע"מ לוודא שהתרופה החדשה לגמרי בטוחה.
מחקר קליני הוא ניסוי שנערך בבני אדם ומטרתו לענות על שאלות ספציפיות על טיפולים חדשים, כולל תרופות, חיסונים והליכים אבחוניים (דיאגנוסטים), או על דרכים חדשות להשתמש בטיפול קיים. מחקרים קליניים מסייעים לנו להעריך עד כמה טיפולים חדשים הינם בטוחים ויעילים.
לאחר שהושלמו ניסויים ראשוניים במעבדה או בבעלי חיים התרופות עם התוצאות המבטיחות ביותר יעברו לשלב של מחקרים קליניים בבני אדם.
מחקרים קליניים מסווגים כמחקר שלב 1 ועד שלב 4. שלבים אלה מתוארים לרוב כך:
נערך במספר קטן של מטופלים, בדרך כלל בין 6 עד 10 מתנדבים בריאים, או מטופלים חולים מאד שלהם אין מענה טיפולי הולם. מחקרי שלב 1 נועדו לאפשר לחוקרים ורופאים לוודא כי המרכיב בטוח למתן לבני אדם, וכיצד הוא מתפזר ומתפרק בגוף לאחר נטילתו. לשם כך, משתתפי המחקר נמצאים תחת מעקב צמוד אחר תופעות לוואי שעלולות להופיע ואחר חומרתן.
לאחר שאושרה בטיחותה הראשונית של תרופת המחקר בשלב 1, כוללים מחקרי שלב 2 קבוצות גדולות יותר של מטופלים, בדרך כלל 20 עד 500 נבדקים, בהתאם לסוג המחלה. מחקרי שלב 2 נועדו לאפשר לחוקרים להעריך את הבטיחות והיעילות של תרופת המחקר במטופלים. לעיתים קרובות משמשים מחקרי שלב 2 על מנת לבדוק מהו המינון המדוייק, שהינו הבטוח והיעיל ביותר לשימוש. מחקרי שלב 2 עשויים לשמש גם על מנת לבדוק את התרופה באוכלוסיות מטופלים שונות או בהתוויות שונות, וכדי לאסוף מידע רב ככל הניתן על בטיחותה של התרופה.
מחקרים המבוצעים בקבוצות גדולות של מאות עד אלפי מטופלים, תלוי במחלה שחוקרים.
מחקרי שלב 3 מתוכננים כך שהחוקרים יוכלו לקבל מידע מקיף ככל הניתן האם תרופת המחקר בטוחה ויעילה במינון הנבחר, ולכן בדרך כלל משתתפים במחקר כזה מספר רב של מטופלים בדרך כלל מחקרים אלה יכללו זרוע מחקרית אחת בה מקבלים המטופלים את תרופת המחקר, וזרוע מחקרית נוספת, בה הם מקבלים את הטיפול המקובל עד כה, או מרכיב שאינו פעיל (פלצבו). זאת על מנת להשוות את בטיחות ויעילות תרופת המחקר לטיפולים מקובלים. המידע המתקבל ממחקר שלב 3 מסייע לקבוע כיצד בעתיד יומלץ לרשום את התרופה למטופלים. אם שלב זה מסתיים בהצלחה, ניתן לבקש מרשויות הבריאות (למשל FDA בארה"ב או משרד הבריאות בישראל) אישור לשימוש בתרופה החדשה.
מחקרים אלה מתוכננים כדי לספק מידע נרחב יותר על יעילות ובטיחות התרופה במספר גדול יותר של מטופלים, או בתתי-קבוצות של אוכלוסיית המטופלים, וכדי להשוות ו/או לשלב את התרופה עם טיפולים קיימים. מחקרים אלה מסייעים גם להעריך את ההשפעות ארוכות הטווח של התרופה. תחת תנאים אלה, עשויות להתגלות תופעות לוואי פחות שכיחות, שלא נמצאו במחקרים השלבים המוקדמים יותר.
מחקר קליני אתי נקבע עפ״י העקרונות הבאים:
לא לגרום נזק - מקורו של עקרון זה הוא בשבועת הרופאים (הידועה גם כשבועת היפוקרטס). הסוגיה האתית שעומדת בבסיס המחקר הקליני היא האם ניתן לצפות באופן סביר שתוצאות המחקר יספקו תועלת לחברה מבלי לפגוע באנשים המשתתפים במחקר.
כבוד למשתתפים – עקרון זה מבוטא בתהליך "הסכמה מדעת", במהלכו המידע על המחקר (כולל יתרונותיו למטופל, הסיכונים הכרוכים בו, זכויותיו של המטופל ועוד) מועבר בצורה מובנת. בתהליך מוודא החוקר כי המטופל משתתף במחקר מרצונו ומתוך הבנה מלאה. פרטיותם של המטופלים נשמרת בקפדנות, וכל מידע הקשור אליהם נשמר ללא פרטים מזהים, הוא אינו מופץ ונשמר בסודיות.
שלום החולה - מתבטא בהערכה יסודית של סיכונים אפשריים מול תועלת צפויה, תוך הכרה בכך שהתועלת עשויה להיות ישירה, עקיפה ו/או אלטרואיסטית. באופן דומה, הסיכונים נחשבים במונחים פיסיולוגיים, פסיכולוגיים וסוציו-אקונומיים. כדי שמחקר קליני ייחשב אתי, חייבות להיות מספיק ראיות מדעיות/רפואיות שיצדיקו את החשיפה של הנבדקים לסיכונים של המחקר. חייב להיות צורך רפואי אמיתי, והתועלת הפוטנציאלית שניתן להשיג על ידי המחקר חייבת להיות שקולה אל מול הסיכונים האפשריים לאנשים המשתתפים במחקר מבחינת בטיחות ויעילות תרופת המחקר או ההליך הרפואי שנחקר.
עקרון הצדק - מביא בחשבון את כל התהליכים שעל-פיהם נבחרות אוכלוסיות המחקר כדי לוודא שהתוצאות יביאו לתועלת הקהילה, להימנע מניצול אוכלוסיות פגיעות ולכלול נבדקים שעשויים להפיק תועלת מתרופת המחקר.
למשתתפים שמורה הזכות להשתתף במחקר שעומד בסטנדרטים אתיים ומשפטיים. בנוסף המשתתפים במחקר זכאים:
לעבור תהליך הסכמה מדעת שקוף וברור לפני שהם מחליטים להצטרף למחקר.
להפסיק את השתתפותם במחקר בכל שלב.
מטרת תהליך ההסכמה מדעת היא לענות על כל השאלות שעשויות להיות רלוונטיות להחלטת אדם האם להשתתף במחקר. רק משתתפים שקיבלו מענה על כל שאלותיהם וחתמו על ההסכם יכולים להשתתף במחקר. עם חתימתם, המשתתפים מאשרים שהם קיבלו את כל העובדות החשובות על השתתפות במחקר, וכי הם מבינים אותם, וכי הם החליטו להשתתף במחקר מרצונם החופשי. מסמך הסכמה מדעת אינו חוזה, ולכן אדם המשתתף במחקר יכול לשנות את דעתו בכל שלב במחקר.