מרעיון לתרופה בשישה שלבים

תהליך פיתוח תרופה, מרעיון ועד למכירתה, הוא תהליך ארוך ומורכב הלוקח בממוצע 12 שנים, עם מחקר ופיתוח בעלות כוללת של מיליארדי שקלים. באופן כללי, ניתן לחלק תהליך פיתוח תרופה לשישה שלבים.

 

שלב ראשון – זיהוי מולקולת מטרה לתרופה. החוקרים מחפשים אילו מולקולות או תאים בגוף משפיעות על התפתחות או התקדמות של מחלה.

 

שלב שני – זיהוי המרכיב העיקרי שיהיה בתרופה. מרכיב זה יכול להיות חומר כימי קטן (מרבית התרופות הקלאסיות מהעבר שייכות לקטגוריה זו) או מולקולה ביולוגית גדולה. נוגדנים טיפוליים הם סוג נפוץ של מולקולה ביולוגית. כיום, תרופות רבות המיועדות לסרטן שייכות לקבוצה זו.

 

שלב שלישי – אופטימיזציה של המרכיב העיקרי. המרכיב העיקרי של התרופה המועמדת צריך להיות בעל פעילות רצויה במטרה בגוף, יעילות, עם סבילות טובה ושלא יגרום לתופעות לוואי חמורות.  

 

שלב רביעי – ניסויי בטיחות ויעילות פרה-קליניים (Pre-clinical). לפני שהתרופה תבדק בבני אדם, עליה לעבור מספר משוכות פרה-קליניות קריטיות ולהוכיח בטיחות, סבילות ויעילות.

 

שלב חמישי – אם השלבים הפרה-קליניים עוברים בהצלחה, ניתן להתקדם ולבדוק את התרופה החדשה במחקרים קליניים בבני אדם. ניסויים אלה כוללים בדרך כלל עד ארבעה שלבים (פאזות), כאשר שלשת הראשונים שבהם חייבים להסתיים בהצלחה על מנת שהתרופה תוכל להיות מאושרת לשימוש:

שלב 1 (Phase I)  – התרופה נבדקת תחת מעקב רפואי צמוד במספר קטן של מתנדבים בריאים כדי לקבוע האם היא בטוחה וסבילה.

שלב 2 (Phase II) – מטרת שלב זה הינה לבדוק  את יעילות התרופה בבני אדם ולבחור את המינון, התדירות וצורת המתן היעילים והבטוחים ביותר.  כמה עשרות ועד 500 חולים יכולים להשתתף במחקר פאזה 2.

שלב 3 (Phase III) – ניסוי קליני שמטרתו להראות שהתרופה הנבדקת יעילה יותר מהטיפול הטוב ביותר שזמין כרגע למטופלים. ניסויים אלה נמשכים ברב המקרים מספר שנים והם יקרים מאד.

 

שלב שישי – אישור של רשויות הבריאות. לאחר שהסתיימו המחקרים הקליניים בהצלחה, התרופה יכולה לעבור לשלב הבא שבו רשויות הבריאות מחליטות האם לאשר את שימושה ואת שיווקה בארץ. בכל מדינה, בסמכותן של רשויות הבריאות המקומיות לקבל את ההחלטה. לאחר אישור התרופה ייערכו לרוב מחקרים המוגדרים כמחקרי שלב 4 (Phase IV)  – במקביל לשמוש בתרופה בקרב מטופלים באופן שגרתי, במסגרת הטיפול המקובל, יצרני התרופה מבצעים לעיתים קרובות מחקרים נוספים על מנת להמשיך ולאסוף מידע חשוב על בטיחות ויעילות התרופה.  

 

ייצור תרופה הוא תהליך מורכב הדורש ידע עצום והשקעה עצומה של זמן ומשאבים. דרישות ייצור תרופה הן קפדניות מאד, ולכן התהליך עצמו ומתקני הייצור צריכים לעמוד בסטנדרטים הגבוהים ביותר של איכות, גהות ודיוק.

 

מאז ומתמיד שואפת רוש להמשיך להוביל את הקידמה הרפואית, ולהביא למטופלים את התרופות והטיפולים המתקדמים והחדשניים ביותר. כדי לעשות זאת אנו משקיעים בטכנולוגיות המתקדמות ביותר, ומרחיבים בהתמדה את רשת המחקר והפיתוח העולמי שלנו.